目的 探索采用抗胸腺细胞球蛋白( ATG)联合环孢菌素A(CSA)的免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的疗效及其相关影响因素,为进一步提高临床疗效提供参考依据.方法 共40例再障患儿(重型再障28例,依赖成分输血的慢性再障12例)接受ATG联合CSA治疗.统计分析治疗前病程和外周血三系下降程度；ATG治疗后外周血淋巴细胞绝对计数(ALC)下降程度、血清病发生率及不同制剂ATG治疗等临床因素与远期疗效的相关性.结果 中位随访时间19(9 ～44)个月,总有效率和显效率分别为78％和45％.疗效相关统计分析显示:(1)ATG治疗后2周内,ALC下降幅度≥2×109/L者的有效率明显高于下降幅度＜2×109/L者,两组总有效率分别为89％和54％ (P ＜0.05).(2)从确诊再障到接受ATG治疗,病程≤6个月者有效率明显高于病程＞6个月者,两组总有效率分别为92％和53％(P＜0.05).(3)采用两种ATG制剂(美国Genzyme或德国Fresenius)各治疗18例和22例,两组疗效差异无显著性(P＞0.05).结论 ATG联合CSA的免疫抑制治疗是儿童再障的有效疗法,目前常用的两种ATG制剂,均能获得显著疗效.再障确诊后早期治疗有助于提高疗效.治疗期间密切观察ALC下降程度,对于ALC下降不明显者,是否需要适当增加ATG剂量,有待进一步研究论证.