目的 总结以抗胸腺细胞球蛋白(ATG)为主的免疫抑制疗法治疗儿童再生障碍性贫血时,ATG的实施方法、不良反应防治和长期随访措施等与远期疗效的相关性.方法 儿童再生障碍性贫血35例,其中极重型再生障碍性贫血(VSAA)6例,急性再生障碍性贫血(SAA)11例,慢性重型SAA8例,中型再生障碍性贫血(MAA)10例.ATG治疗期间措施包括:治疗前清除感染灶;积极防治过敏反应;密切观察和处理因ATG相关血小板减少所致严重出血和免疫抑制所致严重感染;积极防治血清病;重视长期随访中的治疗措施与质量.结果 ATG治疗后,所有病例均出现60%以上的淋巴细胞绝对计数下降.平均随访28个月,总有效率为77.14%(27/35),显效率为57.14%(20/35).VSAA、SAA和MAA间疗效无明显差异.ATG不良反应观察结果:①48.6%出现轻度类过敏反应;②血清病发生率42.9%,平均病程3.6 d;③9例(25.7%)外周血小板(BPC)计数＜10×109/L;④8例(22.9%)在ATG治疗后1个月内发生感染;⑤未发生ATG治疗相关死亡.Genzyme和Fresenius两种不同ATG制剂,在疗效和ATG相关不良反应发生率方面差异均无统计学意义.结论 ATG治疗儿童SAA和MAA疗效显著,但需积极预防和控制ATG不良反应,避免治疗相关死亡.长期辅助治疗和提高随访质量,也是确保疗效的重要环节.