目的:在大鼠模型基础上,探索重组色素上皮源性因子（rPEDF）对子宫内膜异位病灶（EM）的治疗价值和作用机制。方法:建立大鼠EMs模型,随机分为对照组（仅给予PBS,n=5）、治疗Ⅰ组（建模后立即开始给予rPEDF）及治疗Ⅱ组（建模后1周开始给予rPEDF）。根据给药剂量,治疗Ⅰ、Ⅱ组均设立10μg/kg、25μg/kg、50μg/kg 3个亚组（各亚组n=5）,隔日一次尾静脉注射。造模后3周测量异位病灶体积,RT-PCR及Western blot法检测血管内皮生长因子（VEGF）及FasL mRNA及蛋白表达水平。评估rPEDF对EM大鼠及非EM大鼠动情周期、排卵、着床等生殖生理参数的影响及内膜异位病灶的治疗价值。结果:治疗Ⅰ组中25μg/kg rPEDF即可显著减小异位病灶体积,并随剂量增加呈量效关系,治疗Ⅱ组给药剂量达50μg/kg时才具有显著差异;且同等治疗剂量下,治疗Ⅰ组的病灶体积显著小于治疗Ⅱ组（P均(0.01）。给药剂量为25μg/kg时,各治疗组的VEGF表达水平较对照组显著降低,并呈量效关系;且相同治疗剂量下,治疗Ⅰ组的VEGF表达水平显著低于治疗Ⅱ组（P均(0.01）;给药剂量为50μg/kg时,各治疗组FasL mRNA及蛋白的表达水平显著高于对照组（P均(0.01）,治疗Ⅰ组、Ⅱ组间无显著差异（P)0.05）。50μg/kg rPEDF对大鼠动情周期、排卵无影响,并可显著改善EM大鼠着床率（P(0.05）。结论:补充外源性rPEDF可有效抑制EM模型大鼠内膜异位病灶的发生发展,病变早期给药效果更好,最佳给药剂量为50μg/kg,且该剂量不会对大鼠生殖参数造成不良影响。