目的探讨中国HER2阳性早期乳腺癌患者采用曲妥珠单抗辅助治疗1年或不治疗中位随访1年的疗效和安全性。方法 HERA研究为国际多中心、随机、开放Ⅲ期临床研究。入组患者为早期乳腺癌术后淋巴结阳性或高危淋巴结阴性,HER2阳性的女性,在完成了辅助或新辅助化疗、放疗(需要时)后随机接受曲妥珠单抗(商品名赫赛汀)辅助治疗1年、2年或观察(无赫赛汀治疗)。主要研究终点为无病生存时间,次要研究终点为总生存时间,无复发生存时间,无远处疾病生存时间,安全性和耐受性及心功能异常的发生率。2005年4月进行了首次计划的全球中期疗效分析,比较赫赛汀1年治疗组和观察组的疗效和安全性。本研究报告了数据库中中国入组病人的结果。结果中国8家中心的122例患者纳入全球的中期疗效分析。赫赛汀1年治疗组68例,观察组54例。中位随访1年时,赫赛汀治疗组与观察组分别发生3例和8例无病生存事件,两组2年无病生存率分别为92.9%和81.4%,绝对值提高11.5%,P=0.0489;赫赛汀治疗组与观察组2年无复发生存率分别为98.1%和81.4%,P=0.0064,无远处疾病生存率分别为98.1%和83.3%,P=0.0117。赫赛汀治疗的耐受性较好,未发现严重的心脏事件或新的安全性问题。结论赫赛汀辅助治疗1年可延长中国HER2阳性早期乳腺癌病人的2年无病生存时间、无复发生存时间和无远处疾病生存时间。