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SAR442501 在软骨发育不全儿童受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效

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文献详情

编号/登记号：

研究开始时间：

项目类型：

多中心研究：

招募状态：

试验分期：

研究疾病/适应症：

研究设计：

研究类型：

药物名称：

药物类型：

研究负责人：

研究单位： [1]华中科技大学同济医学院附属同济医院 [2]上海市儿童医院 [3]Murdoch Children's Research Institute [4]Vseobecna Fakultni Nemocnice v Praze [5]Fakultni nemocnice Brno [6]Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli [7]Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico [8]Seoul National University Hospital [9]Samsung Medical Center [10]Hospital Maternoinfantil Sant Joan de Deu [11]Hospital Vithas San Jose [12]Sheffield Children’s NHS Foundation trust [13]Evelina London Children’s Hospital [14]Texas Children's Hospital [15]Lurie Childrens’s Hospital

研究目的：

主要目的：评估 2 个剂量的SAR442501 在从出生到＜12 岁的 ACH 受试者中每周接受两次皮下给药的安全性和耐受性；次要目的：评估每周两次 SC 注射 SAR442501 后生长参数的变化；评估每周两次 SC 注射 SAR442501 持续 52 周后的身体比例变化；通过磁共振成像（MRI）评估每周两次 SC 注射 SAR442501 后枕骨大孔参数的变化（仅第 2 阶段）；评价经 PedsQL 普适性核心量表测量的与健康相关的 QoL 变化；评价经 PedsQL 多维疲劳量表测量的疲劳