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异基因造血干细胞移植治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良

Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for the treatment of X-linked adrenoleukodystrophy

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资源类型:

收录情况: ◇ 统计源期刊 ◇ CSCD-E

单位: [1]华中科技大学同济医学院附属同济医院肿瘤科 [2]华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科 [3]华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科
出处:
ISSN:

关键词: 干细胞 干细胞学术探讨 干细胞移植 X-连锁肾上腺脑白质营养不良 造血干细胞移植 异基因 脂肪酸类 过氧化酶体 遗传学 发病机理 诊断 治疗 移植相关并发症 真菌感染

摘要:
背景:X-连锁肾上腺脑白质营养不良一直是国内外遗传界研究的热点,对此病的治疗一直缺乏有效的手段。目的:分析2例异基因造血干细胞移植治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良的疗效和并发症。方法:对华中科技大学同济医学院附属同济医院2例进行异基因造血干细胞移植的X-连锁肾上腺脑白质营养不良患儿进行综合分析及基因检测,观察移植成功情况及移植后并发症的发生。结果与结论:2例均为儿童脑型X-连锁肾上腺脑白质营养不良。1例异基因造血干细胞移植成功,但发生严重的移植相关并发症,另1例移植失败。异基因造血干细胞移植是目前治疗早期儿童脑型X-连锁肾上腺脑白质营养不良的有效方法,但最终的疗效受移植是否成功及移植后并发症等因素的影响,且异基因造血干细胞移植的疗效尚需要长期的观察。

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第一作者单位: [1]华中科技大学同济医学院附属同济医院肿瘤科
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