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◇ 统计源期刊
◇ 北大核心
◇ CSCD-C
文章类型：
单位：
[1]华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科
儿科学系
儿童血液病专科
华中科技大学同济医学院附属同济医院
内科学系
血液内科
出处：
ISSN：
关键词：
范可尼贫血
基因治疗
临床研究
病毒载体
摘要：
范可尼贫血是一种罕见的单基因缺陷疾病，以进行性骨髓造血功能衰竭为主要特征。异基因造血干细胞移植是范可尼贫血最主要的治疗方式，但是移植相关并发症的发病率和致死率较高，严重影响患儿的生活质量。近30年来，随着医学的进步与发展，基因治疗有望成为治愈儿童范可尼贫血的新型低毒性治疗方式。文章旨在综述儿童范可尼贫血基因治疗的研究进展。
第一作者：
第一作者单位：
[1]华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科
通讯作者：
推荐引用方式(GB/T 7714)：
习必鑫,胡群,刘爱国.范可尼贫血基因治疗研究进展[J].临床儿科杂志.2023,41(02):156-160.
